Medicamentul este prima terapie nou aprobată din ultimii 15 ani în România pentru tratamentul pacienţilor cu hemofilie A, care prezintă inhibitori de factor VIII. Tratamentul este destinat profilaxiei de rutină a episoadelor de sângerare la pacienții cu hemofilie A, care prezintă inhibitori de factor VIII, indiferent de vârstă. În plus, acesta este primul tratament pentru această boală care poate fi administrat subcutanat la un interval săptămânal, bi-lunar sau lunar, mult mai rar față de tratamentele tradiționale, ce se administrează intravenos de mai multe ori pe săptămână. Flexibilizarea modului şi a intervalului de administrare poate contribui la reducerea poverii bolii pentru pacienţi şi creşterea aderenţei la tratament, un obiectiv foarte important pentru managementul optim al hemofiliei în România.
„Aceasta este o veste foarte bună pentru pacienții români care suferă de hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII. Apariția în timp a acestor inhibitori nu doar crește riscul unor episoade de sângerări mai dese și mai grave, ci, în plus, face și mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opțiunile terapeutice limitate de până acum,” a afirmat Dr. Ciprian Tomuleasa, medic specialist hematolog, Institutul Oncologic „Prof. Dr. Ion Chiricuță„, Cluj-Napoca. „Reducerea sângerărilor și îmbunătățirea calității vieții apărute în urma tratamentului cu acest nou medicament arată potențialul acestei terapii de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitori.”
Hemofilia A este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări incontrolabile, ce pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII. Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge și a opri sângerarea.
Aproape una din trei persoane care suferă de forme severe ale hemofiliei A poate dezvolta inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce crește riscul unor sângerări. Aceste sângerări fie pot pune viața în pericol, fie pot cauza probleme pe termen lung, prin afectarea articulațiilor. Persoanele care suferă de hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII prezintă un risc de deces cu 70% mai mare, comparativ cu cei care suferă de forma bolii fără inhibitori.
Hemofilia A are un impact major asupra calității vieții pacienților ca urmare a multiplelor restricții, a episoadelor de sângerare, a internărilor repetate în spital, a administrarilor intravenoase, a apariției complicațiilor și a stigmatizării, în unele cazuri.
Statisticile arată că în România peste 1.600 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Dintre aceştia, aproximativ 47 suferă de forma de boală care prezintă inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor VIII.
Medicamentul este aprobat în peste 100 de ţări pentru tratarea hemofiliei A care prezintă inhibitori de factor VIII în timp ce peste 10.000 de pacienţi au fost trataţi la nivel mondial cu această moleculă.
